A münsteri egyetemi orvosok terápiát fejlesztenek ki az ichthyosis ellen

Kábítószer-kész, nehéz piacra dobni: Az orvosok áttörést értek el az ichthyosis speciális formájának („halszőr”) gyógyszeres kezelésében

egyetemi

Münster (upm/hd) - Ami a gyakori betegségek, például a rák elleni küzdelmet illeti, a követendő út világos: A tudósok kidolgozzák a kutatás, a korai felismerés és a kezelés módszereit. Nem meglepő, hogy óriási az igény: a Szövetségi Statisztikai Hivatal adatai szerint a 2011-ben Németországban elhunytak mintegy 26 százaléka rákban halt meg. Tehát nem csoda, hogy a betegek, a kutatók és a gyógyszergyárak hatékony gyógyszerek gyors fejlesztését akarják.

De mi a helyzet olyan betegségek elleni gyógyszerekkel, amelyek csak néhány embert érintenek? "A gyógyszergyárak gyakran elhanyagolják őket, mert gazdaságilag érdektelenek" - mondja dr. Karin Aufenvenne. A biológus az elmúlt években saját kezűleg tapasztalta ezt a jelenséget. Ön és Heiko Traupe professzor, az UKM Bőrgyógyászati ​​Klinika bőrgyógyászati ​​vezető orvosa körülbelül egy éve érte el az áttörést az ichthyosis speciális formájának gyógyszeres kezelésében. Ez a genetikai hibák által okozott bőrbetegség - közismert nevén „halskála betegség” - közvetlenül a születés után jelentkezik a betegeknél, és rendkívül kényelmetlen. A legfelső bőrréteg rendkívüli megvastagodása szenved, amelyet sötétbarna, lamellás hámlás fejez ki és az egész testet lefedi. "Becslések szerint a betegség körülbelül 2500 embert érint Európában - vagyis rendkívül ritka" - hangsúlyozza Karin Aufenvenne.

Emiatt még nem sikerült olyan gyógyszeripari céget találni, amely nagyon szoros együttműködésben működne Dr. munkacsoportjával. Margitta Dathe a berlini Leibniz Molekuláris Farmakológiai Intézetben (FMP) tovább akarta fejleszteni és mindenekelőtt forgalomba hozni. Ez azonban hamarosan megváltozhat. Ennek oka, hogy a gyógyszer nemrégiben "árva gyógyszer státuszt" kapott az Európai Uniótól - ez a folyamat eddig egyedülálló a WWU és az FMP részéről. A hivatalos EU-besorolás szerint a „ritka betegségek elleni gyógyszer” kategóriában a gyógyszer gazdasági szempontból érdekesebbé válik. "Például azoknak a gyógyszergyáraknak, amelyek megvásárolják az ilyen gyógyszerek jogait, nem kell semmilyen jóváhagyási költséget fizetniük, és a piaci jóváhagyástól számítva tízéves kizárólagos joguk van az új gyógyszerre" - magyarázza Karin Aufenvenne. Münsterben nagy a vágy, hogy ezen ösztönzők révén céget találjon. "A betegek nagyon szenvednek ettől a betegségtől - nemcsak a fizikai tünetek miatt, hanem pszichológiailag is."

Kelj fel, zuhanyozz, öltözz és menj dolgozni: Mi sok ember számára a mindennapi élet, az ichthyosisban szenvedőknek soha nem fog sikerülni. A megnagyobbodás minden nap újból kialakul, ezért az érintetteknek naponta legalább egyszer alaposan meg kell fürödniük, és például a horpadék testét szabadkővel szabadítsák meg. Annak érdekében, hogy megvédje az érzékeny bőrt a kiszáradástól, a betegeknek naponta többször kell testápolót felvinni az egész testre. "A testhigiéné egyre fontosabb szerepet játszik, mivel az érzékeny bőr könnyen gyullad, különösen gyermekkorban" - hangsúlyozza a biológus.

„A genetikai hiba miatt hiányzik egy enzim a szervezetből - transzglutamináz 1. Egészséges embereknél közvetlenül a bőr felső rétegeiben működik. De ha hiányzik, a bőr természetes védőfunkciója megzavarodik, lényegesen több vizet veszít, ezért nagy léptékeket képez. ”- magyarázza Karin Aufenvenne. „Az általunk kifejlesztett anyag kívülről behatol a bőrsejtekbe, így az enzim ott aktívvá válhat.” Az egyik pozitív hatás a bőrön keresztüli vízveszteség csökkenése. "De a vizuális hatás is észrevehető - a bőr normalizálódik."

Az ichthyosisban szenvedők számára a reménysugár a Münster-terápia ritka betegségek közé sorolása. A kutatók előzetesen már kapcsolatba léptek a gyógyszergyárakkal. A kezdeti helyzet azonban az uniós besorolásnak köszönhetően jelentősen javult: Két vállalat jelenleg erős érdeklődést mutat - a tárgyalások folyamatban vannak. A tudósokat a Clinic Invent, az orvosi kar szabadalmi irodája támogatja.

Háttér: ritka betegségek gyógyszerei

A "ritka betegségek gyógyszere" kifejezést (angolul árva: az árva) 1983-ban használták először ritka betegségek elleni gyógyszerekre. Az EU csak akkor adja meg a „ritka betegségek gyógyszerei” státuszt, ha évente kevesebb mint 230 000 beteg van, vagy 10 000 lakosra kevesebb, mint öt érintett ember tartozik. Az Európai Gyógyszerügynökség ritka betegségekkel foglalkozó ritka betegségek gyógyszereinek bizottsága megvizsgálja a kérelmeket. Ha ajánlást adnak nekik, az EU eldönti, hogy a gyógyszer "árva gyógyszer" státuszt kap-e.

Dr. Christina Heimken Sajtó- és Információs Iroda